Prace nad pionierską terapią genową mózgu w Mazowieckim Szpitalu Bródnowskim
Mazowiecki Szpital Bródnowski w najbliższych miesiącach rozpocznie badania nad opracowaniem pionierskiej terapii genowej mózgu. Jej celem jest leczenie choroby Parkinsona oraz innych chorób neurodegeneracyjnych. Prace umożliwi ponad 100 mln zł dofinansowania z Platformy na rzecz Technologii Strategicznych dla Europy (STEP), w ramach Priorytetu XII Funduszy Europejskich dla Mazowsza 2021-2027.
Na świecie z powodu choroby Parkinsona cierpi ok. 8,5 mln osób, w Europie – ponad milion, w Polsce – ok. 100 tys. Szacuje się, że do 2040 r. liczba tych chorych może się podwoić.
Terapia genowa – nowa nadzieja
Zespół projektowy ma opracować innowacyjną procedurę. Jej kluczowym elementem będzie wykorzystanie wektora wirusowego do dostarczenia i precyzyjnego umieszczenia w odpowiednim miejscu w mózgu kopii genu. Brak tego genu powoduje niedobór hormonu odpowiedzialnego za koordynację pracy mięśni. Odbudowa produkcji hormonu ma prowadzić do przywrócenia prawidłowej aktywność mózgu i cofnięcia objawów chorobowych. Po potwierdzeniu pozytywnych wyników ta nowatorska technika zostanie wprowadzona na rynek i będzie mogła być stosowana w innych szpitalach jako element innowacyjnych procedur medycznych.
– Wiodącym tematem finansowanego przez Unię Europejską projektu jest terapia genowa mózgu w chorobach neurozwyrodnieniowych. Może się okazać, że metoda ta będzie przełomem w dotychczasowym leczeniu choroby Alzheimera i choroby Parkinsona – mówi prof. dr hab. n. med. Mirosław Ząbek, kierownik Kliniki Neurochirurgii Centrum Medycznego Kształcenia Podyplomowego, koordynator Oddziału Neurochirurgii Mazowieckiego Szpitala Bródnowskiego.
Klinika Neurochirurgii w tym szpitalu może się pochwalić wieloma osiągnięciami na międzynarodową skalę. Przeprowadzono tu m.in. jedne z pierwszych na świecie operacji wszczepienia układów stymulujących do obu półkul mózgowych w chorobie Parkinsona i dystonii. Wykonano tu też pierwszą na świecie terapię genową mózgu w demencji oraz zaniku wieloukładowym.
Platforma STEP – wsparcie dla przełomowych technologii
Fundusze na badania pochodzą z Platformy na rzecz Technologii Strategicznych dla Europy (STEP), uruchomionej w ramach Priorytetu XII Funduszy Europejskich dla Mazowsza 2021-2027. Program wspiera rozwój przełomowych technologii w trzech kluczowych obszarach:
– technologie cyfrowe
– ekotechnologie
– biotechnologie.
Postępy w badaniach nad terapią genową mózgu będziemy opisywać w kolejnych numerach magazynu.